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3mag/130

Cellule buone contro il rigetto e le malattie autoimmuni

30 aprile 2013 @ 13:21

Maria Grazia RoncaroloLa ricercatrice Maria Grazia Roncarolo

La recente scoperta riguardante il segnale di riconoscimento di particolari cellule del sistema immune – le cellule T regolatorie di tipo 1 (Tr1) – potrà facilitarne l’utilizzo in ambito terapeutico per la prevenzione e la cura delle malattie autoimmuni e delrigetto dei trapianti.
Lo ha dimostrato uno studio pubblicato dalla rivista scientifica «Nature Medicine», a cura del team di ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET) di Milano, guidato da Maria Grazia Roncarolo, in collaborazione con il gruppo di ricerca di Richard A. Flavell dell’Università americana di Yale.

Le cellule T regolatorie sono una classe di cellule del sangue molto importante per la regolazione dei meccanismi di difesadel nostro organismo. In particolare, esse sono specializzate nel mantenimento della tolleranza immunologica, quel meccanismo grazie al quale il sistema immune combatte i patogeni (ad esempio gli agenti infettivi), ma non aggredisce i propri tessuti (gli antigeni “self”). Ne esistono di diversi tipi, tra cui quelle appunto di tipo 1 (Tr1) – scoperte proprio daMaria Grazia Roncarolo, quando agiva presso il DNAX Research Institute of Molecular and Cellular Biology di Palo Alto, in California – caratterizzate dalla capacità di secernere alti livelli di due particolari sostanze: l’interleuchina 10 (IL-10) e iltransforming growth factor beta (TGF-beta).
Nell’ultimo decennio, queste cellule si sono dimostrate molto importanti nella prevenzione e nella cura di malattie autoimmuni, come il diabete mellito di tipo 1, di malattie infiammatorie croniche intestinali, della celiachia e delleallergie, ma anche nella soppressione del rigetto dopo il trapianto d’organo o di cellule staminali adulte. Questo potenziale terapeutico è stato dimostrato sia in modelli pre-clinici di laboratorio, sia in studi clinici all’avanguardia di terapia cellulare; e tuttavia, fino ad ora, la loro applicazione clinica era fortemente limitata dalla mancanza di marcatori specifici, ovvero di precise molecole di riconoscimento che permettessero ai ricercatori di individuarle e seguirne il comportamento.

La ricerca, dunque, coordinata presso l’HSR-TIGET di Milano, permette di superare il problema: Roncarolo e i suoi collaboratori, infatti, hanno descritto due marcatori (CD49b eLAG-3), che consentono di identificare in modo specifico le cellule Tr1 tra tutte le altre.
D’ora in avanti, pertanto, sarà possibile studiare la presenza e la funzione di queste cellule negli individui sani e confrontarle con quelle di persone affette da malattie immuno-mediate, per comprendere se un loro difetto può avere un ruolo nello sviluppo della malattia stessa. Inoltre, grazie alla scoperta di questi specifici marcatori, si potranno anche quantificare le cellule Tr1 nelle persone sottoposte a terapie immunosoppressiveimmunomodulanti, in modo da identificare i farmaci più adatti per favorirne l’espansione, e quindi l’effetto terapeutico, nell’organismo.
Infine, l’utilizzo dei marcatori CD49b e LAG-3 consentirà di purificare le cellule Tr1, rendendole così utilizzabili come terapia cellulare avanzata nella prevenzione del rigettonei trapianti di organo e di cellule staminali adulte, oltre che nella cura delle malattie autoimmuni(Ufficio Stampa Telethon)

Per ulteriori informazioni e approfondimenti: ufficiostampa@telethon.it.


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3mar/130

Epatite C: farmaci disponibili solo sulla carta

1 marzo 2013 @ 17:23

Ivan GardiniIvan Gardini, presidente dell’Associazione EpaC

«Praticamente lo Stato centrale ha deciso sulla carta di garantire e sostenere le cure ai cittadini affetti da epatite C, ma nella realtà, a causa di resistenze anche per motivi di budget o inefficienze delle macchine burocratiche di alcune Regioni, si sta ostacolando e rallentando fortemente l’accesso, con gravi conseguenze sullo stato di salute dei Cittadini».
Lo ha dichiarato Tonino Aceti, responsabile del CnAMC (Coordinamento nazionale delle Associazioni dei Malati Cronici) di Cittadinanzattiva, in una nota congiunta firmata assieme a Ivan Gardini, presidente dell’Associazione EpaC, a proposito di una questione già sollevata qualche mese fa, ed esattamente il 10 dicembre scorso, dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della Determina n. 713/12, prodotta dall’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) il 26 novembre 2012, dopo più di un anno e mezzo di passaggi burocratici, con la quale era stata concessa la rimborsabilità dei nuovi inibitori della proteasi per la cura appunto dell’epatite C.

«Dopo più di due mesi dalla Determina dell’AIFA, che consente di accedere ai nuovi farmaci salvavita “rivoluzionari” contro l’epatite C – si legge nel comunicato di Cittadinanzattiva e dell’Associazione EpaC – e dopo diciotto mesi di attesa perché quella decisione fosse presa, i Cittadini non possono ottenerli, se non a fronte di forti limitazioni. Quel provvedimento, infatti, prevede che i nuovi farmaci siano prescritti a carico del Servizio Sanitario Nazionale soltanto dalle strutture sanitarie (i cosiddetti “centri utilizzatori”) specificamente individuate da ciascuna Regione, ma ad oggi alcune Regioni (ad esempuio la Calabria, l’Emilia Romagna, le Marche, la Sardegna e la Sicilia) non hanno ancora nemmeno deliberato quali siano i centri prescrittori autorizzati».

«Si stanno formando – sottolinea dal canto suo Ivan Gardini - delle vere e proprie liste di attesa, con centinaia di pazienti che stanno aspettando di essere curati con i nuovi farmaci. Molte di queste persone hanno uno stadio avanzato della malattia, la cirrosi, e sono al limite dell’eleggibilità a queste nuove cure: di fatto non possono aspettare e con il trascorrere del tempo, si allontana la loro unica possibilità di bloccare l’evoluzione della patologia. Nel concreto, se non curati, sono condannati alle inenarrabili sofferenze dello scompenso epatico, al decesso o al trapianto di fegato per i più fortunati».

«Chiediamo dunque – è la conclusione della nota diffusa dalle due organizzazioni – che tutte le Regioni inadempienti attivino immediatamente ogni procedura amministrativa (deliberare quali siano i centri prescrittori; inserire i farmaci nei Prontuari Terapeutici Ospedalieri Regionali) atta a garantire l’accesso tempestivo da parte dei pazienti alle nuove terapie, e che il Ministero della Salute, nella sua funzione di garante dell’erogazione dei Livelli Essenziali di Assistenza, intervenga subito sulle Regioni che ad oggi risultano inadempienti. Intanto, l’impegno delle nostre Associazioni sarà di continuare a monitorare e denunciare tutti gli impedimenti che i pazienti incontreranno, istituendo un Osservatorio Permanente». (S.B.)

Per ulteriori informazioni: stampa@cittadinanzattiva.it.


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3mar/130

Una donazione per conoscere meglio la sindrome RING 14

1 marzo 2013 @ 19:07

Stefania AzzaliStefania Azzali, presidente dell’Associazione Internazionale RING14

Sabato 2 marzoPomezia (Roma), presso il proprio punto vendita locale, la catena di outlet Diffusione Tessile consegnerà all’Associazione Internazionale RING 14 di Reggio Emilia – impegnata da dieci anni nel sostenere la ricerca contro la malattia genetica rara da cui prende il nome – un assegno da 25.000 euro, frutto dell’iniziativa di raccolta fondi denominata Ripariamo i bimbi dall’epilessia, che sarà destinata allo studio genetico Analisi dell’espressione genica nella sindrome Ring14.
L’assegno verrà consegnato da Alessandro Montanini, amministratore delegato di Diffusione Tessile, a Stefania Azzali, presidente dell’Associazione RING14 e a Giovanni Neri, direttore dell’Istituto di Genetica Medica dell’Università Cattolica di Roma che, insieme a Nancy Spinner, direttore del The Children’s Hospital di Philadelphia (USA), condurrà la ricerca durante i prossimi due anni.

Nel dettaglio, tale studio si pone l’obiettivo di verificare se la struttura ad anello dei cromosomi nei pazienti affetti da Ring14 sia responsabile dell’alterazione del gene e di sintomi clinici come l’epilessia e i ritardi, per individuare cure più razionali. «Questa ricerca – spiega Giovanni Neri - nasce sostanzialmente dal presupposto che la sindrome Ring14 è ancora poco conosciuta dal punto di vista clinico e molecolare. Il contributo – che il nostro gruppo ha già apportato – consiste nell’aver fatto conoscere meglio la sindrome alla comunità medico-scientifica e nell’aver caratterizzato nei dettagli la natura dello sbilanciamento cromosomico che ne è la causa. Intendiamo proseguire su questa strada, per definire quali siano, all’interno del cromosoma ad anello, i singoli geni che maggiormente influenzano le manifestazioni cliniche e il risultato principale che speriamo di ottenere è chiarire i meccanismi molecolari che portano dal difetto genetico al quadro clinico». (S.B.)

Per ulteriori informazioni: presidenza@ring14.it.


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